讲台上的照片,对杨锐造成了很大的冲击。
重型的地中海贫血是非常严重的致死性疾病,而且因为是遗传性疾病,对极幼龄的儿童就会造成极恐怖的伤害。
面色苍白和发育不良在最初几个月的时候就会显现出来,紧接着,骨髓代偿性增生,就会让骨骼变大,掌骨、肋骨和长骨的表现只是其中之一,颅骨的改变却会让一岁的孩子就变的与众不同,隆起的额头和颧骨,塌陷的鼻梁,加宽的两眼间距,会让任何人看了以后,都心生不忍和难受。
肿大的肝脾和其他铁元素沉积的内脏,对内造成脏器损害,对外还会让皮包骨的儿童腹部鼓起,令整个人像是电影里的可怖僵尸。
如果只是照片,或者是杨锐所不了解的疑难杂症,还不至于让杨锐的心情起伏。
但是,在杨锐的知识体系里,地中海贫血症虽然尚未被治愈,却有极大的可能被控制。
现代医学并没有传统医学的神力,现代医学能够治愈的病症其实很少,针对大部分疾病,现代医学的目标都是控制而非治愈。
如果能够让平均早逝年龄20岁不到的重型地中海贫血患者增加10年的寿命,甚至增加20年的寿命,同时改善他们的生活质量,那重型地中海贫血,都会从一种可怖的疾病,变成一种可怕的疾病。
这里面,增加寿命只是其中之一,最主要的是改善患者的生活质量。
现如今,重型和中型的地中海贫血患者是需要长期输血的,为了去除长期输血产生的铁元素富集,又需要长期注射去铁胺,想想看,一名儿童从两三岁开始,就要经常输血,经常注射药物,那是一种什么感觉。别的孩子读幼儿园的时候,重型地中海贫血的儿童,已经全身变形,浑身没一块完整的皮肤了。
杨锐所说的去铁酮也并不能完全取代去铁胺的作用,但有一点很重要,去铁酮能够口服,而且效力更强,它虽然不能解决患者需要长期输血的问题——这需要骨髓移植——但能解决患者长期注射药物的问题。
那么,为了此项改善,杨锐是否值得投注精力到地中海贫血的药物开发中去呢?
任何药物的开发都不是简单的事,全世界的医药公司这么多,每年又有多少种药物在欧美国家上市?以美国为标杆的话,通常是低于50的两位数,有时候只有十多种。
在生物公司破万,医药公司破千,全世界药企都想登陆的美国,每年也只有两位数的新药上市,开发一款新药的难度可想而知。
或许开发本身对杨锐不是什么难事,但一期临床试验,二期临床试验,三期临床试验和FDA又或者药监局的批准,可不是什么轻松的事。
哪怕是辉瑞这样的超级医药公司,做一轮新药的临床试验,也都要脱不止一层皮的,
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